Den endnu ikke godkendte orale behandling risdiplam forbedrer den motoriske funktion markant bedre end placebo hos børn med SMA type 2 og 3, og hos unge voksne stabiliserer behandlingen sygdommen. [sundhedspolitisktidsskrift.dk]

I runde tal koster én behandling af en Type 1 patient med muskelsvind 600.000. kr., og i debutåret skal børnene have seks behandlinger. Det svarer til en udgift på 3,6 mio. kr. for det første år. [haematologisktidsskrift.dk]

Så jeg har ret store forventninger til, at hun vil profitere prompte af behandlingen, siger Stinne. Men det er ikke den eneste fordel ved behandlingen. [muskelsvindfonden.dk]

Den første og eneste behandling mod SMA. Den er ikke helbredende, men kan hjælpe børnene med at genvinde muskelkraft. Midlet er godkendt i Norge, Sverige og Tyskland – men ikke i Danmark. [bt.dk]

Den bulbære debut form har den dårligste prognose. Det er dokumenteret, at ALS kan være associeret med frontotemporal demens og omvendt. Den familiære form af denne kan være koblet til mutation i c9orf72 genet. Familiær ALS (fALS) ses hos ca 10%. [neuro.dk]

Sygdommene er fremadskridende og kan ikke helbredes, men der kan gives behandling, som forebygger eller mindsker de komplikationer, der opstår som følge af sygdommen. [muskelsvindfonden.dk]